Израильские исследователи института стволовых клеток (Israel Cell Institute) и Тель-авивской больницы «Ассута», используя сравнительно новую методику модификации генома, смогли предотвратить проникновение вируса иммунодефицита человека (ВИЧ) в иммунные клетки человека. В результате вирус был не способен их разрушить.
Руководители работы, Дина Коэлет и Йоушуа Шемтов, использовали технологию, известную как CRISPR Cas. Используя фермент Cas и особую РНК, выделенные из бактерий, ученые смогли внести изменения в кроветворные стволовые клетки и Т-лимфоциты.
Известно, что ВИЧ связывается с CCR5-рецепторами, расположенными на поверхности Т-лимфоцитов. Проникая внутрь клеток, вирус начинает реплицироваться и уничтожает клетки организма-хозяина. В данном исследовании благодаря методике CRISPR Cas было возможно инактивировать CCR5-рецептор и создать популяцию клеток крови, лишенных этого поверхностного белка. Авторы утверждают, что подобная процедура не приводит к появлению опасных мутаций и нарушению функции клеток. Тем не менее, в работе подробно оговорены вопросы безопасности и возможные неожиданные осложнения.
Клиническое использование модифицированных стволовых клеток крови позволит повторить экспериментальное «излечение» от ВИЧ. Пациент был ВИЧ-инфицирован и страдал лейкозом. Благодаря трансплантации костного мозга от донора с мутацией, исключающей наличие CCR5-рецепторов, пациент вылечился и от лейкоза, и от ВИЧ.
В ближайшее время ожидается продолжение работы с доклиническими моделями (на животных). Не исключено, что уже через пять лет после проведения необходимых клинических исследований, появится возможность предложить новый подход к терапии ВИЧ.